: Длительный нокдаун

В сентябрьском номере Nature Biotechnology группа исследователей из американской компании Sirna Therapeutics (Boulder, Colorado) и канадской Protiva Biotherapeutics (Burnaby, British Columbia) описали действие разработанного ими препарата на основе стабилизированных микрочастиц, содержащих комплекс коротких интерференционных рибонуклеиновых кислот (siRNAs) и липидов (stable nucleic-acid-lipid particle – SNALP).

Препарат siRNAs-SNALP вызывает длительный нокдаун генов, ответственных за репликацию вируса гепатита В у мышей. Липидный бислой препарата защищает siRNAs от быстрого разрушения и способствует проникновению в клетки, пораженные вирусом. Действие препарата происходит непосредственно в протеосоме. Липосомальная форма препарата наиболее оптимальна для внутривенного введения.

Исследования по фармакокинетике этого препарата показывают, что его накопление происходит в печени и селезенке, а следовые количества обнаруживаются даже спустя 5 недель после прекращения введения. Это способствует подавлению репликации вирусов при хроническом течении гепатита В.

Значительное снижение уровня вирусной РНК в крови больных гепатитом В мышей происходит через 7 дней после начала курса лечения препаратом siRNAs-SNALP. Эффективная форма препарата позволила значительно снизить содержание siRNAs как основного действующего начала.

Важным следствием действия siRNAs является индукция эндогенного альфа-интерферона, обладающего значительной противовирусной активностью.

Препарат siRNAs-SNALP снижает риск побочных эффектов, сопутствующих введению siRNAs, и открывает новую эру в создании мощных и пролонгированных противовирусных препаратов.

Статью Morrissey e.a. Potent and persistent in vivo activity of chemically modified siRNAs можно прочитать в Nature Biotech. 23, 1002-1007.

Интернет-журнал «Коммерческая биотехнология» http://www.cbio.ru/ по материалам Nature Reviews Drug Discovery.